合源生物赫基仑赛注射液新药上市申请 获国家药品监督管理局正式受理

2022年12月14日,致力于成为全球领先的细胞基因前沿创新技术驱动的生物制药企业合源生物科技(天津)有限公司(以下简称“合源生物”)宣布国家药品监督管理局(NMPA)已正式受理赫基仑赛注射液(拟定)(CNCT19细胞注射液,Inaticabtagene Autoleucel)治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)的新药上市申请(NDA)。

赫基仑赛注射液是中国白血病治疗领域首个获得NDA受理并有望首个获批的CAR-T细胞治疗产品,也是有望首个获批的中国全自主研发的靶向CD19 CAR-T细胞治疗产品。赫基仑赛注射液具有全球独特的CD19 scFv(HI19a)结构和国际领先的生产制造工艺,在成人r/r B-ALL注册临床研究中细胞药物生产成功率达到100%,并已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)“突破性治疗药物(BTD)”认定和美国FDA”孤儿药”资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)。

此项NDA受理是基于一项赫基仑赛注射液用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)的单臂、开放、多中心关键性临床研究(NCT04684147)结果:赫基仑赛注射液针对成人r/r B-ALL患者显示了持久的高缓解率和显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重性。该研究由中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)王建祥教授担任主要研究者,在中国10家临床中心开展。在2022年12月12日进行的的第64届美国血液学年会(2022 ASH)上,合源生物以大会口头报告的形式向全球发布了这一关键性临床研究数据(Oral Presentation, #0660)。

合源生物首席执行官CEO吕璐璐博士表示:

“历时四年,我们以“合源速度”迎来了首个核心产品赫基仑赛注射液新药上市申请正式受理,这是一个鼓舞人心的里程碑。至此,合源实现了细胞药物新药研发、工艺、质控体系、临床研究和商业化的核心能力和人才梯队建设。我们将继续坚持自主创新,不断拓展适应症人群、夯实商业化生产供应、建立全过程医学质控体系、逐步建立中国及面向全球的细胞医学中心,构建医保、商保多维度创新支付体系,同时推进全球化开发布局,为中国和全球患者提供有效治疗选择。合源生物现有基于CAR、基因编辑和iPSCs的三大技术平台的10余款管线产品在研,我们将继续携手国家级院所,持续推进具有国际竞争力的血液瘤、实体瘤以及非肿瘤领域的前瞻性战略管线布局。”

中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)副所院长、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任王建祥教授表示:

“祝贺赫基仑赛注射液治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病的新药上市申请获得国家药品监督管理局受理。赫基仑赛是国内首个在这一疾病领域提交新药上市申请的自主创新CAR-T产品,其关键性临床研究结果显示出持久的高缓解率和显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重性,总体缓解率(ORR)达82.1%,中位随访9.3个月时,中位缓解持续时间(DOR)尚未达到。在3个月时仍缓解的患者中,1年时预计有80%患者在持续缓解中。无论是否后续接受造血干细胞移植,均能表现出持续缓解和长期生存获益。期待赫基仑赛能够尽早获批进入临床应用,以满足成人r/r B-ALL巨大未被满足临床需求,让患者早日获益。”

关于急性淋巴细胞白血病(ALL)

白血病是最常见的血液肿瘤之一,中国白血病发病率约为每年6.21/10万[1],美国白血病年发病率约为12.9/10万[2]。急性淋巴细胞白血病(ALL)约占所有白血病的15%,其中B淋巴细胞型-ALL(B-ALL)约占ALL的75%。成人B-ALL患者较儿童B-ALL患者整体生存更差。成人B-ALL初治后复发率高,约60%的患者最终会进展到r/r B-ALL。成人r/r B-ALL患者预后极差,严重危及生命,临床缺乏有效治疗手段,生存期仅2-6个月,中国患者近30年生存无显著改善,存在巨大的未被满足的临床需求,急需新的有效治疗延长患者的生存和提高患者生活质量。

关于合源生物

合源生物创立于2018年6月,是细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业,深度合作国家一流院所与临床研究中心,构建以CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发创新体系,专注于免疫细胞治疗等创新型药物研发和商业化,致力于打造全球领先的细胞治疗药物研发、临床转化与商业化平台。

公司首个核心产品赫基仑赛注射液(拟定)(CNCT19细胞注射液,Inaticabtagene Autoleucel)是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品,拥有全球独特的CD19 scFv(HI19a)结构和国际领先的生产制造工艺,先后获得国家药品监督管理局三项新药临床试验许可(IND),用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病、治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童和青少年复发或难治B细胞型急性淋巴细胞白血病,并获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定和美国FDA孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)。国家药品监督管理局(NMPA)已正式受理赫基仑赛注射液治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病的新药上市申请(NDA),有望成为中国白血病治疗领域首个上市的CAR-T产品和首个上市的全自主创新的靶向CD19 CAR-T产品。

公司坚持以满足临床需求为导向,通过严格的细胞治疗产品生产和质量体系,为患者打造安全、高效、可及的免疫细胞治疗产品,持续打造极具扩展性的具有国际竞争力的创新管线,覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病等非肿瘤疾病领域,涵盖创新型单、多靶点产品、通用型细胞治疗产品等10余种管线产品。此外,公司具有世界一流研发技术平台,工艺开发平台,质量控制体系以及商业化生产基地,并且已于2021年6月获得天津市首张细胞药物《药品生产许可证》。公司拥有多项发明专利,入选国家科技部国家重点研发计划项目即“科技助力经济2020重点专项项目”。